Tulokset viittaavat siihen, että tämä lääke voi hidastaa Alzheimerin tautia
En pidä dementian ja Alzheimerin taudin artikkeleita kirjoitettaessa. Alzheimerin tauti on surullinen sairaus. Se etenee vaivattomasti. FDA: n hyväksymät huumeet tämän taudin, kuten Ariceptin, Nemendan ja Cognexin hoidossa, eivät juurikaan hidasta kliinistä kulutustaan.
Useimmat neurologit tietävät, että lääkkeillä on hyvin rajallinen arvo Alzheimerin tautia sairastaville potilaille.
Silti rakkaat pyytävät näitä lääkkeitä toivoen, että nämä lääkkeet voivat auttaa jotain pienellä tavalla. Lopulta paras hoito Alzheimerin taudista kärsiville on myötätuntoinen hoito, joka ei pelkästään säilytä ihmisarvoista elämänlaatua henkilölle, jolla on tauti, vaan myös itsensä hoitajan elämänlaatua.
Huolimatta yleisestä vastenmielisyydestäni Alzheimerin tautia käsittelevistä artikkeleista olen sopinut itselleni kattaakseni taudin vain, jos jotkut kliiniset lääketutkimukset viittaavat siihen, että taudin saaneiden kognitiivinen heikkeneminen hidastaa. Biogeenin adukanumabia sisältävien kokeiden äskettäin hyvin varhaiset tulokset osoittavat, että tämä monoklonaalinen vasta-aine voi estää Alzheimerin taudin kliinisen etenemisen.
Alzheimerin tauti on dementian yleisin muoto. Yhdysvalloissa arviolta 5 miljoonaa 65 vuotta täyttänyttä amerikkalaista elää sairauden takia. Alzheimerin taudin kulku on hidasta ja peruuttamatonta.
Ajan myötä Alzheimerin erodemamuisti, ajattelu ja päättely. Lopulta henkilö, jolla on tämä kauhea tauti, ei kykene suorittamaan jopa kaikkein yksinkertaisimpia päivittäisen elämän tehtäviä ja toimintaa.
Nykyinen selitys Alzheimerin taudin patologialle rajoittuu "amyloidipotoksiin ". Erityisesti neurodegeneraatio johtuu amyloidi-beeta (Aß) -peptidien talletuksesta aivokudosplakteissa.
Aß: n kerääntyminen johtaa Alzheimerin taudin patogeneesiin. Toinen vaikuttava tekijä on tau-proteiinista koostuvat neurofibrillary-tangot. Aß-tuotannon ja Aß-tilan välinen epätasapaino johtaa näiden haarojen muodostumiseen.
Tähän mennessä on kehitetty erilaisia vasta-aineita Alzheimerin taudin torjumiseksi kohdistamalla amyloidi. Erityisesti adukanumabin vasta-aine toimii laukaisemalla Aß-plakkien Fc-reseptorivälitteistä fagosytoosia. Toisin sanoen adukanumab stimuloi omaa kehomme fagosyyttejä Aß: n pilkkomiseksi.
Viime vuosina monet asiantuntijat ovat vakavasti kyseenalaistaneet ja merkinneet "amyloidipysoosit" yksinkertaistetuksi. Meillä ei vielä ole kliinistä validointia hypoteesille, ja monet uskovat, että Aß: n kertyminen voi olla osa suurempaa ja huonosti ymmärrettyä prosessia, joka aiheuttaa hermoston rappeutumista. Tarkemmin sanottuna Alzheimerin taudista kärsivillä Aß-talletus ennen kognitiivista heikkenemistä kestää 10-15 vuotta, mikä heikentää yksinkertaisen syy-seuraus-suhteen ehdotusta. Lisäksi amyloidiprekursoriproteiinin (APP) aineenvaihdunta johtaa paitsi Aß: n lisäksi myös muihin fragmentteihin, joilla voisi olla merkitys Alzheimerin taudin syntyessä.
Biogeen on sitoutunut lääkkeen 3-vaiheen kliiniseen tutkimukseen, joka perustuu PROOn adukanumabin kliiniseen vaiheeseen 1b tehtyyn vaiheeseen.
Seuraavassa on joitakin näistä väliaikaisista tuloksista:
- Hoito adukanumabilla johti amyloidiplakkien vähentymiseen ihmisillä, joilla oli prodromal tai lievä Alzheimerin tauti.
- Plakkien pelkistys visualisoitiin PET-kuvantamisen avulla, ja tämä vähennys oli annos- ja aika-riippuvainen.
- Yhden vuoden hoidon jälkeen Alzheimerin taudin varhaisvaiheen osallistujat osoittivat kliinisesti merkittävän hidastumisen kognitiivisen heikkenemisen suhteen, kun arvioitiin Mini-Mental Status Examination (MMSE) ja kognitiivisen dementian luokitus.
- Adukanumabin turvallisuutta ja potilaan sietokykyä oli hyväksyttävissä. Joitakin haittavaikutuksia olivat päänsärky ja ARIA (amyloidien aiheuttama kuvantamisviat).
Jotta Alzheimerin lääke tai jokin muu uusi lääkitys olisi FDA: n hyväksymä, sen on läpäistävä vaiheen 3 kliiniset tutkimukset. Kuten eräässä Alzheimer-lääkkeen huumeiden valmistajista ruuhkautui vaiheen 3 kokeisiin, kuten äskettäin artikkelissa "Perustietoa B-sekretaasi-inhibiittoreista Alzheimerin taudinaiheessa" ( Nature Biotechnology) . Tämä käytäntö on riskialtista, koska vaiheen 3 tutkimuksessa kliinisesti merkityksetön tulos sulkee lääkkeen kehityksen. Loppujen lopuksi kukaan ei halua sijoittaa "poltettuun" huumeeseen.
Juuri siksi, että lääke ei osoita kliinisesti merkittäviä tuloksia tietyn vaiheen 3 aikana, ei välttämättä tarkoita sitä, että lääke ei toimi. Esimerkiksi on mahdollista, että lääke voi olla tehokas annoksina, jotka eroavat testatuista annoksista. Tai jotkut lääkkeet toimivat parhaiten tietyillä väestöryhmillä. Sen sijaan, että siirrettäisiin Rubicon ja sitoutuisi vaiheen 3 kokeeseen, on hyvä tehdä tutkiva vaiheen 2 kokeilu ja ymmärtää paremmin huume ja sen vaikutukset. Sitä vastoin Biogen on päättänyt jatkaa vaiheen 3 kliinisiä tutkimuksia, kun otetaan huomioon rohkaisevat väliaikaiset tulokset (alemmat) vaiheen 1b tutkimuksissa.
Jos sinulla tai rakastetulla kärsii Alzheimerin taudista, lue tämä artikkeli asiayhteydestä ja ilman vääriä toivoja. Biogeeni on vielä jonkin aikaa pois adukanumabin hyväksymisestä, ja tarvitsemme vielä paljon enemmän kliinisiä tuloksia. Vaikka adukanumabin varhaiset tulokset ovat lupaavia, Alzheimerin lääkkeet ovat tunnettuja sen vuoksi, että ne eivät leikkaa sinappija, ja emme ole vielä ymmärtäneet todella tehokasta hoitoa, jonka tarkoituksena on hidastaa tämän taudin etenemistä.
Valitut lähteet
Artikkeli, jonka otsikko on "Alzheimerin taudin amyloidien hypoteesi: Edistyminen ja lupaus tiellä terapeuttisiin tarkoituksiin" julkaisusta J Hardy ja DJ Selkoe julkaistu Science- lehdessä vuonna 2002. Käytetty 22.3.2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Luku 39. Hermostojärjestelmän degeneratiiviset sairaudet. Asiassa: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. toim. Adams & Victorin neurologian periaatteet, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Käytetty 22.3.2015
Artikkeli, jonka otsikko on "Cermac Sheridanin Alzheimerin ß-sekretaasi-inhibiittoreiden keskeiset tutkimukset julkaistu Nature Biotechnology -aloittain vuonna 2015. Käytetty 3.2.2015.