FDA vain hyväksyi Esbriet ja Ofev idiopaattiselle keuhkofibroosille.
Lokakuussa 2014 FDA hyväksyi kaksi uutta lääkettä, pirfenidoni (Esbriet) ja nintedanib (Ofev), idiopaattisen keuhkofibroosin hoitoon. Idiopaattinen keuhkofibroosi on kauhea tauti, joka tappaa useimmat ihmiset, joille se on diagnosoitu muutamassa lyhyessä vuodessa. Ennen pirfenidonin ja nintedanibin havaitsemista ei ollut erityisiä lääkehoitovaihtoehtoja tämän kuolettavan sairauden ihmisille.
Mikä on idiopaattinen keuhkofibroosi?
Idiopaattinen keuhkofibroosi on krooninen tai pitkäaikainen sairaus, joka tuhoaa pienet tilat keuhkoissa (interstitia). Vaikka taudin tarkka esiintyvyys on rajallinen, American Lung Association arvioi, että se osuu noin 140 000 amerikkalaiseen. Kirjallisuutta tarkastellessani minä näin paljon pienempiä arvioita, kun tauti määritellään suppeammin (anteeksi puns), ja se vaikuttaa missä tahansa 14: sta ja 28: stä 100 000: sta. Ihmiset, joilla on tauti, ovat tyypillisesti vähintään 50-vuotiaita ja sairaus vaikuttaa useampiin miehiin kuin naisiin.
Kukaan ei tiedä mikä aiheuttaa idiopaattista keuhkofibroosia (siksi sitä kutsutaan idiopaattiseksi häiriöksi). Tiedämme, että tämä tappava sairaus kasvaa keuhkoissa - keuhkot ovat elastisia elimiä - mikä tekee siitä vaikeampaa hengittää. Huomattakoon, idiopaattinen keuhkofibroosi on rajoittava keuhkosairaus, joka vähentää keuhkojen määrää.
Kun diagnoosi on todettu, taudin sairastuneiden mediaani-ikä on vain 4 vuotta.
Idiopaattinen keuhkofibroosi aiheuttaa tulehdusta ja fibroottisia muutoksia (arpia) keuhkokudoksessa (parenkyma), joka on mekaanisesti sidoksissa keuhkojen kapillaareihin alveoleissa. Tällöin tuhoutuvat alveolien keuhkojen kapillaarit; keuhkopussin kapillaareja ovat mukana hapenvaihtoa ja lisäävät happea rikasta verta kehoon.
Toisin sanoen henkilöillä, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi, keuhkokudoksen arpeutuminen heikentää kykyä keuhkojen kapillaareihin suodattamaan happea hengityksemme ilmasta.
Idiopaattinen keuhkofibroosi vaikeuttaa hengitystä rasituksen jälkeen. Se aiheuttaa myös yskää ja muutoksia keuhkoäänissä testissä. Monet taudin oireet ovat systeemisiä tai kehon leveitä, ja ne sisältävät väsymystä, laihtumista ja sormien ja varpaiden liikkumista. Suuriresoluutioiset CT-skannaukset (kuvitella tyhjää yksityiskohtaista röntgensäteilyä) osoittavat epätasaisen tai piedin ja "hunajakennon" ulkonäön, jossa on tapahtunut fibroottisia muutoksia. Kirurginen biopsia antaa lopullisen taudin diagnoosin. Kun keuhkofibroosi etenee, se johtaa useisiin pahoinpidelääkkeisiin tai samanaikaisiin oloihin, mukaan lukien hengitysvajaus, sydämen vajaatoiminta ja keuhkoverenpainetauti .
Vaikka emme ole varmoja, mikä aiheuttaa idiopaattista keuhkofibroosia, tiedämme, että taudille on todennäköisiä riskitekijöitä:
- tupakanpoltto
- viruksen keuhkoinfektiot
- kaasun, kaasujen, pölyn ja muiden pienhiukkasten hengittäminen
- GERD (gastroesofageaalinen refluksitauti AKA krooninen närästys)
- genetiikka
Idiopaattinen keuhkofibroosi on tunnettu sen puutteesta hyvästä ja tehokkaasta hoidosta.
Vaikka jotkut ihmiset pysyvät vakaina suhteellisen pitkään diagnoosin jälkeen, useimmat heikentävät tai pahenevat jopa hoidon aikana. Nykyinen hoito on tarkoitettu taudin oireisiin tai pyrkimyksiin rajoittaa tulehdusta ja arpia. Prednisoni, steroidi, käytetään usein tulehduksen hillitsemiseen. Monet ihmiset, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi, saavat myös täydentävää happea ja keuhkojen kuntoutusta. Lopulta ainoa hoitovaihtoehto idioopaattisen keuhkofibroosin ihmisille on keuhkojensiirto.
Mitä pirfenidoni (Esbriet) ja Nintedanib (Ofev) ovat?
Kliinisissä tutkimuksissa pirfenidonin (Esbriet) ja nintedanibin (Ofev) on osoitettu lieventävän fibroosia tai arpeutumista ja siten taudin hidasta etenemistä.
Pirfenidonilla on useita mahdollisia toimintamekanismeja ja on oraalinen lääkitys. Kolmen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa lähes puolet osallistujista, joilla oli lievä tai keskivaikea idiopaattinen keuhkofibroosi, saivat pirfenidonia, heikentyneen elimistön kapasiteetin vähentyessä. Tämä toimenpide osoittaa taudin viivästymistä. Osallistujat kokivat myös muita myönteisiä etuja, kuten parannukset 6 minuutin kävelymatkan päässä ja kuolevuuden väheneminen (kuolemantapausten määrä) 52 viikon opiskelukaudella. Hoidon mahdolliset haittavaikutukset olivat hallittavissa ja rajoitetusti valoherkkyys, vatsakrampit, pahoinvointi ja oksentelu.
Nintenanib on tyrosiinikinaasi-inhibiittori ja kuten pirfenidoni on oraalinen lääkitys. Muihin biologisiin prosesseihin tyrosiinikinaasi on mukana arpeutumisen ja fibroottisen muutoksen yhteydessä. Kolmen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa, kuten pirfenidoni, nintenanibi hidasti myös idiopaattisen keuhkofibroosin etenemistä, mitattuna pakotetun elintärkeän kapasiteetin vähenemisnopeuden vähenemisellä. Mahdollisia haittavaikutuksia ovat ripuli, pahoinvointi, oksentelu, päänsärky, kohonnut verenpaine ja maksaentsyymiarvot (maksan toimintahäiriön indikaattori). Lopuksi Ofev on teratogeeni, jota ei tule käyttää raskauden aikana sikiön epämuodostumien tai kuoleman pelossa.
Mitä pirfenidoni (Esbriet) ja Nintedanib (Ofev) tarkoittavat sinulle?
Jos sinä tai joku, jonka tiedät, on idiopaattinen keuhkofibroosi, pirfenidonin (Esbriet) ja nintedanibin (Ofev) hyväksyntä on todellinen lääketieteellinen läpimurto, joka pitäisi pitää tervetulleena hyvänä uutisena. Joitakin asioita on kuitenkin selkeytettävä, ennen kuin nämä lääkkeet todella löytävät paikkansa kliinisessä lääketieteessä. Ensinnäkin on epäselvää, käytetäänkö pirfenidonia ja nintendanibia erikseen tai samanaikaisesti hoidettaessa idiopaattista keuhkofibroosia. Jos sitä käytetään yhdessä, emme ole varmoja, mitä lääkettä tulee käyttää ensin. Jos sitä käytetään erikseen, emme ole varmoja, näyttävätkö lääkkeet synergistisen tai lisääntyneen vaikutuksen. Toiseksi emme ole varmoja siitä, ovatko jotkut ihmiset erityisen herkkiä ("vastaajat") jommallekummalle tai molemmille näistä lääkkeistä. Kolmanneksi emme tiedä, tuleeko huumeiden edelleen hidastaa idiopaattisen keuhkofibroosin etenemistä melkein vuoden kestäneen koeajan jälkeen.
Viimeisessä huomautuksessa, jos sinulla tai rakastetulla on idiopaattinen keuhkofibroosi, kannattaa oppia lisää taudin tukiryhmistä American Lung Association -yhdistyksessä tai National Heart, Lung ja Blood Instituutissa.
Valitut lähteet
"Viimeaikaiset todisteet idiopaattisen keuhkofibroosin farmakologisesta hoidosta" JR Covvey ja hänen kollegansa, jotka julkaistiin vuonna 2014 lääketutkimuksessa. Pääsy PubMediin 11.4.2014.
Naureckas ET, Solway J. Luku 252. Hengitysfunktioiden häiriöt. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonin sisäisen lääketieteen periaatteet, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Pääsy 04.11.2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Luku 13. Keuhkosairaus. Kemp WL, Burns DK, Brown TG. toim. Patologia: suuri kuva . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Pääsy 04.11.2014.
King TE, Jr .. Luku 261. Interstitiaaliset keuhkosairaudet. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonin sisäisen lääketieteen periaatteet, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Pääsy 04.11.2014.
CJ Ryerson ja HR Collard BMJ: stä julkaistiin syyskuussa 2014 "Kuume hengityksestä: iso askel eteenpäin idiopaattiselle keuhkofibroosille". Pääsy PubMediin 11.4.2014.