Kysymys: Apheresi LDL-kolesterolille
12-vuotiaan veljenpoikani on erittäin korkeita kolesterolitasoja, joita he sanovat johtuvan perinnöllisyydestä. Hänen tasonsa on niin korkea, että hänen lääkärit suosittelevat, että hän aloittaa hoidon nimeltä "afereesi". Niistä vähän tiedän siitä, tämä kuulostaa melko drastic minulle. Voitteko kertoa afereesista ja onko se hyvä idea lapselle?
Vastaus: LDL-kolesterolin perinnöllisiä häiriöitä on useita. Yleisimpiä näistä ovat perhesolujen hyperkolesterolemia (FH). FH: n henkilöt, etenkin ne, joilla on vaikeammat häiriön muodot, ovat suurentuneet riskin kehittää ennenaikaista sydän- ja verisuonitautia. Korkeammat LDL-kolesterolitasot tässä tilassa ovat läsnä syntymästä ja alkavat vaurioittaa sydän- ja verisuonijärjestelmää jo varhaisessa iässä - joten perheen hyperkolesterolemiaa tarvitsevia ihmisiä on hoidettava, vaikka he ovat lapsia.
FH: n hoidon tukipilari on statiinilääkkeiden käyttö . Useimmilla tämän kaltaisilla ihmisillä statiinit vähentävät merkittävästi LDL-kolesterolitasoja. Mutta niillä, joilla on erityisen vaikeita tauteja, statiinit eivät toimi riittävän hyvin, ja sydänriski on edelleen erittäin korkea. Näille ihmisille sanotaan olevan "huumeidenkestävää hyperkolesterolemiaa".
On olemassa useita lähestymistapoja hoidettaessa potilaita, joilla on huumeidenkestävää hyperkolesterolemiaa; mikään niistä ei ole helppoa tai miellyttävää. Käytettävissä olevista menetelmistä se, joka on testattu eniten, on afereesi.
afereesi
Afereesissa kolesterolitäytteinen veri pumpataan ulos verisuonesta ja käsitellään siten, että poistetaan proteiineja (kutsutaan lipoproteiineiksi), jotka sisältävät LDL-kolesterolia.
Lopuksi, veren vähentynyt kolesteroli palautetaan potilaan verenkiertoon. (Tämä menetelmä on jokseenkin samanlainen kuin hemodialyysi , jota käytetään munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.)
Apheresi vähentää akuuttia LDL-kolesterolitasoa jopa 75%. Kuitenkin, koska maksan näillä potilailla tuottaa paljon LDL-kolesterolia, LDL-tasot tulevat takaisin muutamassa päivässä. Näin ollen afereesi on yleensä suoritettava vähintään kerran viikossa ja joskus kahdesti viikossa.
Apereesihoidon aloittaminen on ilmeisesti merkittävä sitoutuminen ajan ja haittojen suhteen, ja se on myös erittäin kallista. Lisäksi se voi tuottaa useita melko yleisiä sivuvaikutuksia, mukaan lukien alhainen verenpaine, anemia ja päänsärky. Lopuksi samoin kuin potilailla, joilla on hemodialyysi, afereesin omaavilla potilailla on yleensä oltava kirurginen toimenpide, jolla luodaan valtimotukosfisteli (joka liittää kirurgisesti solun ja ihon alle ihon alle), mikä helpottaa huomattavasti apereesin tarvitsemien verisuonten pääsyä .
Afereesin tehokkuutta vaikeilla kolesterolihoidon lapsilla on tutkittu. Tässä on se, mitä UpToDate , lääkäreiden ja potilaiden sähköinen viittaus, on sanottava afereesin tuloksista lapsilla:
Pitkäaikaisen LDL-afereesin turvallisuutta ja tehokkuutta arvioitiin 11: llä 11-vuotiaalla lapsella, joilla oli vaikea geeni-hyperkolesterolemia (mukaan lukien lapset, joilla oli homotsygoottinen FH). Sydänkuolemia, ei-kuolemaan johtavia sydäninfarkteja tai sepelvaltimoiden revaskularisaatiomenetelmiä ei ollut. Vahvistettujen sepelvaltimoiden vaurioiden regressiota sekä uusien aortta- ja sepelvaltimojen kehittymisen ehkäisyä osoitettiin.Toisin sanoen kaikista afereesin haitoista huolimatta vähintään yksi tutkimus näyttää osoittavan, että tämä hoitomuoto - ainakin lapsilla - ei pelkästään vähennä LDL-kolesterolitasoja vaan näyttää myös merkittävästi vähentävän riskiä kehittää ennenaikaista sydän- ja verisuonitautia . Joten kaikista haitoista huolimatta afereesi on jotain, jota pitäisi harkita lapsilla, joilla on vaikeita hyperkolesterolemiaa, jotka eivät reagoi statiineihin.
Pitkäaikainen
Onneksi näyttää nyt, että afereesi ei välttämättä ole elinikäinen sitoutuminen. Ihmisen genetiikan tutkimuksen viimeaikaisen kehityksen ansiosta kehitetään useita erittäin lupaavia uusia hoitoja, jotka kohdistuvat FH: ta tuottaviin erityisiin geneettisiin häiriöihin. Kehitteillä olevilla uusilla lääkkeillä on erittäin hyvät mahdollisuudet vähentää tehokkaasti LDL-kolesterolia alaspäin tavoitetasoksi. On todennäköisesti oikein nähdä afereesiä lapsilla, joilla FH on ajallinen toimenpide - keinona pitää verisuonten suhteellisen "puhtaana", kun odotamme lopullisempia ja helpommin annettavaa lääketieteellistä hoitoa.
Haluatko oppia lisää? Katso UpToDate-aihe, "Familial Hypercholesterolemia", lisää perusteellisia lääketieteellisiä tietoja.
Lähteet:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. Lääkkeenkestävän hyperkolesterolemian hoito. Ajantasalla. Käytetty, heinäkuu 2012.