Harvoni: toinen hämmästyttävä lääke, joka on tarkoitettu hepatiitti C: lle

1 -

Kaikki Hail, Harvoni!

He sanovat, että et voi asettaa hintalappua terveydellesi. Yli 1000 dollaria pilleri, uusi ihme, Harvoni , luultavasti osoittaa tämän aforizmin .

FDA hyväksyi 10. lokakuuta 2014 nopeutetun Harvonin, uuden huumeiden, jotka on suunnattu salakavalaiseen hepatiitti C -virukseen. Vuonna 2014 Harvoni oli FDA: n kolmannen lääkkeen hyväksymä hepatiitti C: n hoitoon ja huomattavaa sen merkittävästä tehokkuudesta ja kerran vuorokaudessa suun kautta annettavasta hallinnosta.

2 -

Mikä on hepatiitti C?

Hepatiitti C on RNA-virus, joka aiheuttaa hepatiittia tai maksan tulehdusta. Tällä hetkellä hepatiitti C on kroonisen maksasairauden johtava infektiosairaus Yhdysvalloissa ja vaikuttaa 3 prosenttiin maailman väestöstä. Hepatiitti C on levinnyt verellä tai verituotteilla, ja ennen viruksen riittävän seulonnan syntymistä monet ihmiset saivat tartunnan verensiirtojen jälkeen. Tällä hetkellä useimmat ihmiset kehittävät hepatiitti C sen jälkeen, kun neulat jakautuvat laittomien huumeiden käytön aikana.

Hepatiitti C on salakavainen patogeeni, joka harvoin aiheuttaa kliinisesti ilmeisen akuutin sairauden. Sen sijaan monet ihmiset diagnosoidaan kroonisen sairauden jälkeen - keskimäärin 10-18 vuotta sen jälkeen, kun virus on saanut tartunnan. Lisäksi hepatiitti C -viruksen infektio johtaa krooniseen sairauteen yli 85 prosentilla tartunnan saaneista.

Hepatiitti C: llä on voimakas affiniteetti hepatosyyteille tai maksasoluille. Lisäksi virus mutatoi nopeasti ja siten tekee hyvää työtä, joka välttää kehon immuunijärjestelmää. Pitkäaikainen tai krooninen tulehdus johtaa lopulta maksasolujen yleiseen kuolioon tai kuolemaan ja kirroosiin. Kyroosi esiintyy arpikudoksena sekoitettuna regeneratiivisten kyhmyjen kanssa, jotka antavat maksalle klassisen "rakean" ulkonäön. Lopulta hepatiitti C johtaa maksan vajaatoimintaan ja maksan vajaatoimintaan. Lopuksi krooninen infektio hepatiitti C: n kanssa lisää riskiä hepatosellulaarisesta karsinoomasta tai maksasyövistä. Huomaa, että alkoholin, tupakoinnin, liikalihavuuden ja muiden infektioiden, kuten HIV: n (tai jopa hepatiitti B -viruksen), aiheuttamat hepatiitti C -infektiot ovat paljon pahemmat.

3 -

Hoito ennen Harvonin kaltaisten lääkkeiden kynnystä

Viime vuoden aikana FDA on ollut repeytynyt ja hyväksynyt kolme erilaista lääkettä hepatiitti C: n hoitoon: Harvoni ja sen kemialliset serkut Olysio (simeprevir) ja Sovaldi. Ainoa kerta, ainoa huumeidenkäsittely, joka kohdistui hepatiitti C -virukseen, oli pegyloitu interferoni yhdistettynä ribaviriiniin. Tämä vaihtoehto, vaikkakin tehokas, ei ole yhtä tehokas virologisen vasteen ("parannus") aikaansaamiseksi kuin Harvoni ja sen serkut. Lisäksi interferoni ja ribaviriini ovat vaikeampia antamaan, kestämään kauemmin lääkkeen antamista ja haittavaikutuksia enemmän kuin harvoni, kuten Harvoni.

4 -

Joten mitä Harvoni on?

Harvoni kuuluu lääkeaineiden luokkiin, jotka tunnetaan suoraan vaikuttavina viruslääkkeinä. Nämä lääkkeet ovat tarkempia ja tehokkaampia virusreplikaation kohdentamisessa kuin pegyloitu interferoni ja ribaviriini. Huomaa, Harvoni on osoittautunut erittäin tehokkaaksi ihmisille, jotka ovat klassisesti resistenttejä hepatiitti C -hoitoon. Lisäksi Harvoni annetaan yhdistelmänä oraalisena pillena ja se on ensimmäisenä luokassaan ilman pegyloitua interferonia ja ribaviriinia. Kliinisissä tutkimuksissa yli 90 prosenttia osallistuneista, sekä kirroosista että ilman niitä, jotka saivat Harvonia, saavuttivat kestävän virologisen vasteen ("hoito") vain 12 viikon hoidon jälkeen.

5 -

Mitä Harvoni tarkoittaa sinulle?

Jos sinulla tai jollakulla te tiedätte on hepatiitti C, Harvoni on erittäin lupaava hoito. Ensinnäkin tutkimukset osoittavat, että hepatiitti C -viruksen hävittämiseen tähtäävä antiviraalinen hoito voi parantaa maksan histologiaa ja estää maksan heikkenemistä. Toiseksi Harvoni, joka tulee yhdistelmävalmisteeksi, on tehokkaampi ja helpompi ottaa kuin pegyloitua interferonia ja ribaviriinia. Kolmanneksi Harvoni on osoittautunut erittäin tehokkaaksi ihmisille, jotka ovat klassisesti resistenttejä hepatiitti C -hoitoon (potilaat, joilla on maksakirroosi tai genotyyppi 1).

Loppuhuomautuksessa huumeet, kuten Harvoni, ovat saaneet paljon lehdistöä, koska ne ovat todella kalliita. 12-viikkoinen hoito voi maksaa 94,500 dollaria tai enemmän kuin 1 000 dollaria pilleri! (Tai, riippuen siitä, miten katsot sitä Mercedes-Benz S550: n hinnasta.) Lisäksi monissa valtion Medicaid-ohjelmissa on vaikeuksia kattaa tällaisen hoidon kustannukset ja edellyttävät, että potilaat täyttävät tiukat kliiniset kriteerit saada ennakkolupa.

6 -

Lopullisessa huomautuksessa ...

Harvonin kaltaiset lääkkeet ovat saaneet bum-rapia niin kalliiksi. Varmista, että ne maksavat paljon rahaa, mutta vaihtoehdon kansanterveys ja elämänlaadun kustannukset - ei tehokasta hoitoa kroonisen hepatiitti C: n kohdalla - ovat huomattavasti suuremmat kuin lähes sadan suuren hoidon kustannukset. Harvoni-lääkkeiden kehittäminen on todellinen lääketieteellinen läpimurto (enkä käytä tätä termiä kevyesti). Tämä lääke lupaa auttaa ihmisiä, joilla on vaikeinta tautia, välttää eliniän kroonisuutta ja tietenkin, että tällainen kroonisuus vie perheen, ystävien ja rakkaansa.

Valitut lähteet

Dienstag JL. Luku 304. Akuutti viruksen hepatiitti. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonin sisäisen lääketieteen periaatteet, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Käytetty 14.10.2014.

Dienstag JL. Luku 306. Krooninen hepatiitti. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonin sisäisen lääketieteen periaatteet, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Käytetty 14.10.2014.

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm376449.htm. Käytetty 10/14/2014.

"Simeprevir hepatiitti C -virusinfektion hoitoon" Laure Izquierdo et ai., Pharmacogenetics and Personalized Medicine, julkaistu 14. elokuuta 2014. Käytetty 10/14/2014

"Emerging Therapies for Hepatitis C", Do Young Kim et ai. Gut Liver julkaistu syyskuussa 2014. Pääsy 10/14/2014.

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4164256 /

Ryan KJ, Ray C. Luku 13. Hepatiittivirukset. In: Ryan KJ, Ray C. toim. Sherris Medical Microbiology, 5e. New York, NY: McGraw-Hill; 2010. Käytetty 14.10.2014.