Voimme nyt ohjelmoida uudelleen kehomme
FDA on hyväksynyt ensimmäistä kertaa geeniterapia - historiallinen muutos lääketieteellisissä annaleissa. Uusi hoito - Kymriah (tisagenlecleucel) - muuttaa modifioituja T-soluja taistelemaan leukemiaa.
Kymriah: n hyväksyntä toimii harhaanjohtajana muiden geeniterapian hyväksyntää varten, joka taistelee syöpää ja muita vakavia sairauksia vastaan käyttäen uutta ja jännittävää lähestymistapaa: kehon uudelleenohjelmointi keinotekoisilla keinoilla.
Solupohjainen geeniterapia
Solupohjainen geeniterapia viittaa käytäntöön uuden geenimateriaalin tuomiseksi spesifiseen solupopulaatioon ja sen jälkeen uudelleen viemällä nämä modifioidut solut kehoon. Kun ne ovat kehossa, nämä uudet solut voivat tuottaa proteiineja, jotka auttavat taistelemaan syöpää tai muita vakavia sairauksia vastaan.
Kymriassa on mukana geneettisesti muunnettujen T-solujen - lymfosyyttien tai valkosolujen - sisällyttäminen kehoon. Nämä modifioidut T-solut tunnistavat ja hyökkäävät leukemia-soluja.
Geenihoito on edullista kemoterapiaan, koska geeniterapiat ovat vähemmän myrkyllisiä. Kemoterapia vaikuttaa koko kehoon ja aiheuttaa kehon laajuisia haittavaikutuksia. Solupohjaisella geeniterapialla uudistetut solut infusoidaan paikallisesti ja torjuvat kasvaimia nimenomaan.
Sen lisäksi, että se on geeniterapian muoto, Kymriah on myös immunoterapeuttinen aine. Immunoterapia hyödyntää immuunijärjestelmän voiman sairauden hoitamiseksi.
Kymriah selitti
Teknisesti Novartisin Kymriah on kokeellinen kimeerinen antigeenireseptori (CAR) T-solu hoito, jota käytetään hoitamaan relapsoitua tai tulenkestävää (eli resistenttihoitoa) B-solu akuutti lymfaattinen leukemia.
Kymriah on räätälöity immunoterapian muoto, jossa potilaan omat T-solut kerätään ensin ja lähetetään sitten tuotantokeskukseen.
T-solut otetaan talteen leukaphrossi-nimisellä menetelmällä.
Valmistuskeskuksessa näitä T-soluja modifioidaan siten, että niihin sisällytetään geeni, joka koodaa CAR-ekspressiota. Nämä modifioidut solut infusoidaan sitten takaisin potilaaseen. Kerran elimistössä CAR: t kohdistavat spesifistä antigeenia nimeltä CD19, joka sijaitsee leukemia-solujen pinnalla ja tappaa nämä syöpäsolut. Kerran veressä nämä modifioidut T-solut kasvavat ja laajenevat syövän poistamiseksi kahden tai kolmen viikon kuluessa.
FDA: n asiantuntijat hyväksyivät Kymriasta yhden vaiheen II kliinisen tutkimuksen, jossa 63 lapsella, nuorella ja nuorella aikuisilla, joilla oli uusiutunut tai tulenkestoinen B-solu akuutti lymfaattinen leukemia, saivat yhden annoksen hoitoa. Näistä osallistujista 83 prosenttia meni remissioon kolmen kuukauden kuluttua. Lisäksi 75 prosenttia pysyi taudissa kuuden kuukauden kuluttua. Tärkeää on, että Kymriah sai FDA: n Priority Review ja Breakthrough Therapy -nimitykset.
Akuutti lymfoblastinen leukemia on luuytimen ja veren syöpä. Se aiheuttaa kehon epänormaaleja lymfosyyttejä. Nämä epänormaalit verisolut tukevat nopeasti terveitä verisoluja luuytimessä. Tarvitsemme verisoluja selviytymiseen.
Kun normaalien verisolujen määrä vähenee huomattavasti, voi syntyä kuolema.
Vaikka vanhemmat aikuiset voivat kehittää ALL, se on ensisijaisesti lasten sairaus. Noin 90 prosenttia kaikista kärsivistä lapsista tulee remission hoitoon. Kymriah on hyväksytty käytettäväksi potilailla, jotka ovat alle 25-vuotiaita ja joilla on joko uusiutunut syöpä tai hoitoon resistentti syöpä.
Huoli Kymriasta
Yksi, joka koskee minkä tahansa monoklonaalisen vasta-ainehoidon negatiivista haittavaikutusta, on sytokiinin vapautumisen oireyhtymä, infuusioreaktio, jota kutsutaan myös sytokiinimyrskylksi. Sytokiinit ovat pieniä proteiineja, jotka solut erittävät ja joilla on vaikutuksia muihin soluihin.
Useimmilla ihmisillä sytokiinin vapautumisen oireyhtymän oireet ovat lieviä tai kohtalaisia ja niitä voidaan hoitaa helposti. Näitä oireita ovat:
- alhainen verenpaine
- väsymys
- takykardia
- päänsärky
- kuume
- pahoinvointi
- vilunväristykset
- ihottuma
- naarmuuntunut kurkku
- vaikeuksia hengittää
Kuitenkin potilaat, joilla on verenmyrkkyjä kuten ALL-ovat suuremmassa vaarassa kehittää vakava sytokiinimyrsky, jolla on hengenvaarallisia oireita. Tästä syystä infuusiot on suoritettava suurikokoisissa keskuksissa erikoislääkärin kanssa, jotka on koulutettu hallitsemaan vakavia komplikaatioita, kuten sytokiinimyrsky.
Lopuksi Kymriah maksaa noin 500 000 dollaria. Kuitenkin Kymriah-hoito on edelleen halvempaa kuin luuydinsiirto, jota käytetään yleisesti leukemian hoidossa.
Word From
Tulenkestävä tai relapsoiva ALL on tappava sairaus. Kymriah: n hyväksyntä tarjoaa toivoa muutamille sadalle nuorelle Yhdysvalloissa, joilla ei ole hoitovaihtoehtoja. Se on osoittautunut tehokkaaksi kliinisissä tutkimuksissa. Kliiniset tutkimukset olivat kuitenkin kestoltaan vähäisiä, ja on vielä selvää, voiko Kymriah kannustaa elinikäisiä remissioita.
Laaja-alaisesti FDA: n hyväksyntä geeniterapian ensimmäistä kertaa tuo esiin uuden lääketieteellisen aikakauden: ikä, jossa voimme uudelleenohjelmoida solumme taistelemaan syöpää ja muita tappavia sairauksia vastaan.
> Lähteet:
> Breslin S. Cytokine-release -oireyhtymä: yleiskatsaus ja hoitotyön seuraukset. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. paneeli sopii CAR T -hoitoon leukemiaan. Syöpätapahtuma. 27. heinäkuuta 2017.
> FDA: n lehdistötiedote. FDA: n hyväksyntä tuo ensimmäisen geeniterapian Yhdysvaltoihin. 30. elokuuta 2017.
> Korkea KA. Geeniterapia kliinisessä lääketieteessä. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonin sisäisen lääketieteen periaatteet, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Valkosoluthäiriöt. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, korkea KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. toim. Hazzard's Geriatric Medicine ja Gerontologia, 7e New York, NY: McGraw-Hill.