Olennon kustannukset "FDA hyväksytty"
Uudet eturauhassyövän lääkkeet tulevat markkinoille melko harvoin, koska FDA: n määräämät tutkimukset maksoivat satoja miljoonia dollareita. FDA vaatii näitä tutkimuksia satunnaisesti jakamaan miehet kahteen vertailuryhmään. Yksi ryhmä saa uuden testattavan lääkkeen. Toinen ryhmä saa tehottoman väärennöksen, jota kutsutaan lumelääkkeeksi. Olettaen, että tutkimus suoritetaan hyväksyttävällä tavalla, FDA hyväksyy uuden lääkkeen kaupalliseen käyttöön vain, jos miehet, jotka saavat uutta lääkettä, ylittävät lumelääkkeellä hoidetut miehet tietyllä marginaalilla ilman liiallista toksisuutta.
Satoja vapaaehtoisia, jotka haluavat osallistua tällaisiin opintoihin, on vaikea löytää. Miehet tietävät, että on mahdollista saada tehottoman lumelääkettä. Kuka haluaa ottaa mahdollisuuden saada sokeripulloa, kun joutuu uhkaamaan hengenvaarallisia sairauksia? Senkin jälkeen, kun kaikki yleisesti saatavilla olevat hoitovaihtoehdot on käytetty, heistä tulee epätoivoisia ja kirjautuvat tutkimukseen toivoen olevan onnekas ja saavat todellisen McCoyn.
Nämä tutkimukset kestävät vuosia, koska ne saadaan päätökseen vasta, kun suurin osa tutkimuksesta osallistujista on kuollut progressiivisesta syövästä. Jotta saataisiin riittävä määrä osallistujia, näiden tutkimusten järjestämiseen ja johtamiseen val- vottavat yritykset tarvitsevat sopimussuhteita satojen tai useam- mien tutkimuskeskusten kanssa. Näiden tutkimusten korkeat kustannukset ovat helposti ymmärrettävissä, kun tarkastellaan vaatimusta seurata kaikkia näitä erilaisia potilaita niin monissa eri paikoissa pitemmän ajan kuluessa.
Provenge on yksi FDA: n hyväksymä lääke eturauhassyövän hoidossa, joka on onnistunut voittamaan kaikki nämä haasteet. Provenge on ainutlaatuinen toimintamekanismi, joka toimii vahvistamalla immuunijärjestelmää. Valmistaja Dendreon patentoi prosessin, joka kerää immuuni-solut pois verestä plasmapheresialla, kolmen tunnin prosessilla, joka oli samanlainen kuin dialyysi.
Kerätyt solut viedään sitten erityiseen laboratorioon ja sekoitetaan aineisiin niiden aggressiivisuuden lisäämiseksi syöpään. Sitten samat solut palautetaan takaisin samaan potilaaseen.
Provengen ensisijainen haaste on sivuvaikutusten vähäinen esiintyminen. Kuitenkin hoito, joka ei ole riippuvainen kemoterapiasta, on niin vallankumouksellinen, että ensimmäisen tutkimuksen jälkeen FDA pakotti yrityksen toistamaan tutkimuksensa vahvistaakseen, että hoito todella pidentää elämää skeptismin vuoksi. Jälleen toisessa tutkimuksessa kävi ilmi, että Provengen hoidetuilla miehillä oli 30% todennäköisemmin elossa kolme vuotta hoidon jälkeen verrattuna lumelääkettä saaneisiin miehiin. Lopulta FDA myönsi tulokset ja antoi heidän nodatakseen hyväksyntänsä. Kuten voidaan kuvitella, viivästyminen, puhumattakaan lisäkustannuksista toistuvasta tutkimuksesta, kasvatti tuntuvasti Provengen kehityskustannuksia.
Jevtana, kemoterapian tehostettu muoto, on toinen aine, jonka FDA hyväksyi satunnaistetun selviytymistutkimuksen perusteella. Lumelääkkeen sijaan Jevtanaa verrattiin kuitenkin vanhempiin kemoterapiaan, jota kutsutaan nimellä Mitoxantrone, joka vähentää kipua mutta ei pidentä selviytymistä. 755 miestä satunnaisesti kohdennettiin joko Jevtanaan tai Mitoxantrone-hoitoon.
Jevtanaa saaneiden miesten menestys oli 30% parempi kuin Mitoxantroneella hoidetuilla miehillä.
Tarina siitä, miten Sanofi-Aventis toi Jevtanaa markkinoille uudenlaisen kemoterapian, on yhtä yllättävää, kun otetaan huomioon, että lääkeyhtiö otti suuren riskin, koska he testasivat Jevtanan miehillä, jotka olivat jo resistoreita. (Taxoterea pidetään eturauhassyövän "standardi" kemoterapiana.) Tämä lähestymistapa otti alan asiantuntijat yllätyksenä, koska perinteisesti Taxotere-resistenttejä miehiä voitaisiin odottaa reagoivan erittäin heikosti muihin kemoterapiaan. Huolimatta aviomiehistä huolimatta Jevtanan todettiin parantavan eloonjäämistään jopa hoidossa resistenttejä potilaita.
Nykyaikaisten syöpää estävien aineiden kustannukset on helpompi ymmärtää, kun otetaan huomioon vuosien tutkimukset, jotka vaativat satoja miljoonia dollareita. Jevtana ja Provenge ovat menestystarinoita. Valitettavasti näiden lääkkeiden korkeiden kustannusten huomioon ottamiseksi meidän on myös otettava huomioon monien sellaisten lääkkeiden lisäkustannukset, jotka on testattu satunnaistetuissa tutkimuksissa, mutta eivät ole osoittaneet eloonjäämisen parantumista.
Nyt, kun Jevtana ja Provenge ovat osoittautuneet auttamaan ihmisiä elämään pidempään, jatko-opinnot ovat käynnissä sen selvittämiseksi, miten näitä tärkeitä syöpälääkkeitä voidaan käyttää parhaimmillaan. Erityisesti niiden tehokkuutta voidaan edelleen tehostaa yhdistämällä ne muihin lääkkeisiin tai erilaisiin säteilytyyppeihin.