Miten harvinaislääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä kannustetaan
Mikä on harvinaislääkkeitä ja mikä on harvinaislääkkeitä koskeva laki? Miksi näiden lääkkeiden tutkimus ja kehitys ovat tärkeitä ja mitkä ovat esteet?
Mikä on harvinaislääkkeitä? - Määritelmä
Harvinaislääke on lääke (farmaseuttinen lääke), joka on edelleen kehittymätön, koska yritys ei ole löytänyt lääkettä kannattavaksi. Usein syy siihen, että huume ei ole kannattava, on se, että on suhteellisen vähän ihmisiä, jotka ostavat lääkettä punnittaessaan huumeiden valmistamiseen tarvittavaa tutkimusta ja kehitystä.
Yksinkertaisilla sanoilla harvinaislääkkeet ovat sellaisia, että yritykset eivät odota paljon rahaa, vaan ohjaavat ponnistelujaan huumeisiin, jotka tuovat rahaa.
Miksi jotkin huumeet ovat "harvinaislääkkeitä"
Farmaseuttiset (lääketiede) ja biotekniikka-alan yritykset tutkivat ja kehittävät jatkuvasti uusia lääkkeitä lääketieteellisten sairauksien hoitoon, ja uusia lääkkeitä tulee usein markkinoille. Sitä vastoin harvinaisia sairauksia tai häiriöitä kärsivät ihmiset eivät näe samaa lääketutkimusta kuin heidän sairautensa. Tämä johtuu siitä, että niiden määrä on pieni, joten uusien harvinaisten sairauksien (joita kutsutaan usein "harvinaislääkkeiksi") käsittelemiseksi uusien lääkkeiden potentiaaliset markkinat ovat myös pienet.
Harvinaista sairautta esiintyy alle 200 000 yksilössä Yhdysvalloissa tai alle 5 potilaalla 10 000 ihmistä Euroopan unionissa. Valtion sääntelyvirastot Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa ovat siis ryhtyneet toimiin vähentämään tätä eroa huumausaineiden kehityksessä
Kannustimia kasvattaa harvinaislääkkeitä
Tunnustaen, että Yhdysvalloissa ei ole kehitetty riittäviä huumeita harvinaisille häiriöille ja että lääkeyritykset todellisuudessa aiheuttaisivat taloudellisia menetyksiä harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisessä, Yhdysvaltain kongressi hyväksyi Orphan Drug Act -lain vuonna 1983.
Yhdysvaltain orpojen tuotekehitysvirasto
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) vastaa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamisesta Yhdysvalloissa.
FDA perusti orpojen tuotekehityksen toimiston (OOPD) harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden) kehittämiseen, mukaan lukien tutkimusavustusten tarjoaminen.
Harvinaislääkkeitä, kuten muita lääkkeitä, on vielä löydettävä turvallisilta ja tehokkailta tutkimuksineen ja kliinisin tutkimuksin ennen kuin FDA hyväksyy ne markkinoille.
1983 Yhdysvaltain Orphan Drug Act
Orphan Drug Act -asetuksella kannustetaan yrityksiä kehittämään huumeita (ja muita lääketieteellisiä valmisteita) harvinaisia sairauksia saavien yksilöiden pienille markkinoille (Yhdysvalloissa 47 prosenttia harvinaisista sairauksista vaikuttaa alle 25 000 ihmiseen). Nämä kannustimet ovat:
- Federal verohyvitykset tutkimukseen (jopa 50 prosenttia kustannuksista) harvinaislääkkeen kehittämiseksi.
- Taatun 7-vuoden monopoli huumeiden myynnistä ensimmäiselle yritykselle FDA: n markkinointihyväksynnän saamiseksi tietylle lääkkeelle. Tämä koskee vain hyväksyttyä lääkkeen käyttöä. FDA voisi myös hyväksyä toisen käyttötarkoituksen eri käyttötarkoituksille, ja yhtiöllä olisi myös yksinoikeus markkinointioikeuksiin huumausaineelle myös käytettäväksi.
- Lääkehyväksyntähakemusmaksujen ja vuosittaisten FDA: n tuotemaksujen luopuminen.
Aikaisemmin harvinaislääkkeitä koskevan lain nojalla harvinaisia lääkkeitä oli käytettävissä harvinaisten sairauksien hoitoon.
Lakiin liittyen FDA on hyväksynyt yli 200 harvinaislääkkeitä markkinointiin Yhdysvalloissa
Orphan Drug Act -lain vaikutus Yhdysvaltojen lääketeollisuudessa
Koska Orphan Drug Act tuli voimaan vuonna 1983, se on ollut vastuussa monien huumeiden kehittämisestä. Vuoteen 2012 mennessä tässä prosessissa on hyväksytty ainakin 378 lääkettä, ja luku on edelleen kiihtyvä.
Esimerkki harvinaislääkkeistä johtuvien lääkkeiden saatavuudesta
Hyväksyttyjen lääkkeiden joukossa ovat muun muassa seuraavat:
- Adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH) infantilääkkeiden hoitoon
- Tetrabensiini hoidettaessa koreaa, joka esiintyy Huntingtonin taudin kanssa
- Entsyymien korvaushoito niille, joilla on glykogeenivarastohäiriö, Pompe-tauti
Harvinaislääkkeitä koskeva kansainvälinen tutkimus ja kehittäminen
Kuten Yhdysvaltain kongressi, Euroopan unionin (EU) hallitus on tunnustanut tarve lisätä harvinaislääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä.
Harvinaislääkekomitea
Euroopan lääkevirasto (EMEA) on perustettu vuonna 1995 ja sen tehtävänä on huolehtia lääkkeiden turvallisuudesta ja tehokkuudesta EU: n markkinoilla. Se kokoaa yhteen 25 EU: n jäsenvaltion tieteelliset voimavarat. Vuonna 2000 perustettiin harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea (COMP), joka valvoo harvinaislääkkeiden kehittymistä EU: ssa.
Harvinaislääkkeitä koskeva asetus
Eurooppa-neuvoston hyväksymässä harvinaislääkkeitä koskevassa asetuksessa annetaan kannustimia harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävien lääkkeiden) kehittämiselle EU: ssa, mukaan lukien:
- Myyntilupahakemukseen liittyvät palkkioista luopuminen.
- Taatun 10 vuoden monopoli huumeiden myynnistä ensimmäiselle yritykselle EMEA: n lääkevalmisteen markkinoille saattamista koskevan hyväksynnän saamiseksi. Tämä koskee vain hyväksyttyä lääkkeen käyttöä.
- Yhteisön markkinoille saattamista koskeva lupa - keskitetty markkinoille saattamista koskeva lupa, joka ulottuu kaikille EU: n jäsenvaltioille.
- Pöytäkirjan apu eli lääkeyhtiöiden tieteellisten lausuntojen antaminen lääkkeitä varten kehitettävien erilaisten testien ja kliinisten tutkimusten osalta.
Harvinaislääkkeitä koskevalla asetuksella on ollut samanlainen vaikutus EU: ssa siihen, että harvinaislääkkeistä annetussa laissa oli Yhdysvalloissa huomattavasti harvinaisten sairauksien harvinaislääkkeiden kehittämistä ja markkinointia.
Harvinaislääkkeitä koskeva laki
Tuolloin harvinaislääkkeitä koskevaa lakia on runsaasti kiistanalaista, koska harvinaisia sairauksia on hoidettava asteikon toisella puolella ja kestävän kehityksen kysymyksiä. Onneksi nämä teot, sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa, ovat herättäneet tietoisuutta monista harvinaisista sairauksista, jotka, kun niitä yhdistetään, eivät ole kaikki harvinaisia.
Lähteet:
Herder, M. Mikä on Orphan Drug Actin tarkoitus? . PLoS Medicine . 2017, 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ja R. Griggs. Harvinaisten neurologisten häiriöiden harvinaislääkkeiden määrittelemättömät vaikutukset. Annals of Neurology . 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Orpokaupan nimeäminen: huumeet ja biologiset tuotteet. Päivitetty 02.05.16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm