Kantasolutransplantaation tarkistaminen ensisijaiseen myelofibroosiin
Ensisijaisen myelofibroosin optimaalisen hoidon valitseminen voi olla haastavaa. Usein ei ole olemassa yhtä selkeää valintaa. Ensisijaista myelofibroosia on useita hoitoja, mutta vain hematopoieettinen kantasolujen siirto (jota kutsutaan myös luuydinsiirrolla) on parantava.
Miksi kaikki eivät saa elinsiirtoa?
Korjaus kuulostaa hyvältä, joten saatat ihmetellä, miksi kaikki ensisijaisen myelofibroosin kanssa eivät saa siirtoa.
Kyse on pelkästään riskien ja hyötyjen tasapainosta.
Hoitoa primääri myelofibroosissa ohjaa riskiluokka, joka perustuu oireisiin ja oireisiin. Jos sinulla ei ole oireita tai jos sinulla on oireita, joilla on vähäriskinen sairaus, keskimääräinen selviytyminen diagnoosin jälkeen on 15,4 vuotta. Tässä tapauksessa potentiaaliset komplikaatiot (akuutti tai krooninen siirto vs. isäntätaudit ja kuolema), jotka liittyvät siirtoon, ovat suuremmat kuin parantumisen edut. Tutkimukset ovat osoittaneet, että viiden vuoden eloonjääminen ihmisillä, joilla oli vähäinen riski tai välitason 1 riski -tauti, oli pienempi, jos heillä oli ollut hematopoieettinen kantasolusiirto. Kuitenkin välituote-2: ssä ja korkean riskin omaavassa taudissa viiden vuoden eloonjääminen paransi ihmisiä, jotka saivat siirteen, verrattuna niihin, jotka eivät olleet.
Jos sinulla on välitason 2 tai suuririskinen primaarinen myelofibroosi, hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on ensisijainen hoito. Koska vanhempi ikä kasvattaa transplantaattiin liittyvien komplikaatioiden riskiä (pääasiassa oksastuksen ja isäntätaudin toissijaisuus), HSCT on historiallisesti varattu ihmisille, joilla on ensisijainen myelofibroosi alle 60-vuotiaana.
Koska primaarisen myelofibroosin ihmisten mediaani-ikä diagnoosissa on 67, tämä rajoittaa merkittävästi sellaisten ihmisten lukumäärää, joilla on ensisijainen myelofibroosi, jotka ovat potentiaalisia potilaita tämän hoidon kannalta. Lisäksi HSCT: n edullinen luovuttaja on sovitettu sisar. Täysi sisarus (sama äiti ja isä kuin vastaanottaja) on yksi neljästä mahdollisuudesta olla ottelu, joka rajoittaa edelleen ihmisten määrää, jotka voivat saada tämän hoidon.
Transplantaation jälkeinen ennuste
Tällä hetkellä 40-60 prosenttia ihmisistä, joilla on primaarinen myelofibrossi, jotka ovat altistuneet transplantaatiolle, elävät vähintään kolmesta neljään vuotta. On olemassa joitakin todisteita siitä, että splenectomian (pernan kirurginen poisto) ennen transplantaatiota liittyy parantuneisiin eloonjäämisasteisiin etenkin miehillä, mutta syy tähän ei ole täysin ymmärretty. Lisäksi ihmiset, jotka kehittävät myelofibroosia polycyytemian veren tai olennaisen trombosytemian jälkeen, näyttävät olevan paremmat eloonjäämisnopeudet siirron jälkeen kuin ensisijaisen myelofibroosin omaavat henkilöt.
Kuka ei ole oikeutettu?
Jotkut, joilla on korkean riskin sairaus, eivät ole ehdokkaita HSCT: lle. Tämä määräytyy ensisijaisesti HSCT: n jälkeisen eloonjäämisen todennäköisyyden perusteella.
Asiat, kuten liiallinen iso perna (yli kahdeksan tuumaa rintakehän alapuolella) ja yli 20 verensiirtoa ennen siirtämistä (etenkin jos sinulla on molemmat) on liittynyt alle viiden vuoden eloonjäämiseen siirron jälkeen.
Mitä jos et ole oikeutettu?
Joten mikä on suositeltavaa, jos sinulla on korkean riskin ensisijainen myelofibroosi, mutta et ole oikeutettu HSCT: hen tai sinulla ei ole luovuttajaa? Jos sinulla on oireita, kuten pernan, väsymyksen, luukipun, yöhikoilun jne. Tuskallinen laajentuminen, ruxolitinibi saattaa olla kohtuullinen hoito.
Ruxolitinibin on osoitettu vähentävän oireita, lyhentää pernan kokoa ja parantavan anemiaa primäärisen myelofibroosin ihmisillä. Toinen vaihtoehto HSCT: lle voi olla ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen. Tämä antaisi sinulle pääsyn lääkkeisiin, joita tutkitaan potentiaalisena hoitona ensisijaisen myelofibion varhaisessa vaiheessa.
Ei ole helppoa oppia, ettet voi saada hoitoa, mutta muista tutkia kaikki vaihtoehdot.
Transplantaattien tulevaisuus hoitona
Parannuksia elinsiirtoa ympäröivien hoitojen, kuten ennaltaehkäisevän luuytimen ennen elinsiirtoa ja lääkkeitä, joita käytetään oksastus- tai isäntätaudin ehkäisyyn, suoritetaan enemmän transplantaatioita yli 60-vuotiailla ihmisillä ja vaihtoehtoisilla luovuttajilla (sukulaisia, jotka eivät ole täysin sovitetut tai sovitut riippumattomat luovuttajat).
Jotkut keskukset siirtävät ihmisiä, joilla on myelofibroosia, vuoteen 75 asti.
Toivottavasti jatkuvilla parannuksilla HSCT tulee olemaan saatavilla useammille ihmisille, joilla on myelofibroosia. Koska primaarinen myelofibroosi on harvinainen tila, kestää vuosia ennen kuin meillä on selkeä käsitys vaihtoehtoisten luovuttajien roolista HSCT: ssä tämän häiriön suhteen.
Lähteet:
Ballen K. Kuinka hoitaa elinsiirtokysymys myelofibroosissa. Veren syöpälehti. 2012, 2: E59.
Tefferi A. Primaarisen myelofibroosin hoito. In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Käytetty 29. kesäkuuta 2016.)