Kantasolutransplantaatio multippeliskleroosissa

Kantasolutransplantaatio on MS- tutkimuksen kokeileva ja nouseva ala, ja toistaiseksi tieteelliset tulokset ovat olleet lupaavia. Sanottiin, että asiantuntijat ovat varovaisia, koska tämän tyyppinen terapia verottaa kehoa ja vaatii ammattilaisten huolellista punnitsemista vastaan.

Kantasolutransplantaatio multippeliskleroosissa

Aiemmin kantasolujen siirrot varattiin niille, joilla oli tiettyjä veren tai luuytimen syöpätapauksia, kuten leukemia, lymfooma tai multippeli myelooma.

Viime vuosien aikana kantasolusiirto on kuitenkin tutkittu muiden immunologisten sairauksien, myös multippeliskleroosin, hoidossa.

Kantasolusiirto MS: n hoitamiseksi aloittaa kantasolujen korjuumenetelmällä. Tämä menettely edellyttää henkilöiden kantasolujen poistamista omasta verenkiertoelimestä (pääsy laskimoon) tai omasta luuytimestä (pääsee neulalla lantiossa).

Tämän muodollinen lääketieteellinen termi on autologinen hematopoieettinen solutransplantti-autologinen, jolloin käytetään ihmisen omia kantasoluja ja hematopoieettinen merkitys veren solujen muodostumiselle.

Kun kantasolut kerätään ja varastoidaan, henkilöllä on immuunijärjestelmä joko tukahdutettu (kutsutaan ei-myeloablaattiseksi siirrännäksi) tai pyyhitty pois (kutsutaan myeloablaattiseksi siirrännäksi). Tämä tukahduttaminen tai pyyhkiminen saadaan kemoterapia-lääkkeillä ja immuniteettia heikentävällä vasta-aineella.

Immuunijärjestelmän vaimennuksen ja ablaation (pyyhkimisen) välinen ero on se, että pyyhkiminen vaatii suurempia, myrkyllisempää kemoterapiaa annostusta verrattuna suppressioon, mikä vaatii pienempää, vähemmän myrkyllistä annosta.

Tämän vaiheen päätyttyä ihminen lepää pari päivää ennen kantasolujen infuusiota - menettely, jossa kantasolut annetaan takaisin henkilölle laskimoon.

Kun ne infusoidaan, nämä varret solut kulkevat verestä luuytimeen, jossa ne lisääntyvät ja rakentavat uuden immuunijärjestelmän - ajatus siitä, että tämä uusi ja parannettu immuunijärjestelmä on terve ja ei hyökkää myeliinipussiin aivoissa ja selkäydinnesteissä johto.

Tieteessä kantasolutransplantaatiota MS: ssä

Vuoden 2016 kanadalaisessa Lancet-tutkimuksessa 12 aikuista osallistui relapsoiva-remitting multippeliskleroosiin ja 12 potilaalla, joilla oli sekundaarisesti progressiivinen MS, kantasolutransplantaatio. Näillä osallistujilla oli aggressiivinen sairaus ja yleisesti erittäin huono ennuste, mikä tarkoittaa, että heillä oli useita ennenaikaisia ​​MS: n uusiutuvia sairauksia, joilla oli pysyvä vamma, MS-hoidosta huolimatta.

Tämän tutkimuksen tulokset olivat kuitenkin lupaavia. Näistä 24 osallistujasta 17 (70%) ei ollut MS: n taudin toimintaa kolmen vuoden kuluttua transplantaatiosta. MS-taudin aktiivisuus ei merkinnyt:

Lisäksi 7,5 vuoden kuluttua transplantaatiosta 40 prosentilla osallistujista oli parannuksia MS: hen liittyvään vammaisuuteen. Itse asiassa osa osallistujista oli huomattavia takaisinperintää, mukaan lukien:

Kaikki tämä on sanottu, on tärkeää huomata, että 24 osallistujaa, yksi kuoli johtuen infektio, komplikaatio liittyy kantasolujen elinsiirtoa. Toinen osallistuja kehitti myös vakavia maksaongelmia ja joutui sairaalaan pitkään. Myös transplantaatioon liittyviä sivuvaikutuksia oli useita, kuten neutropeninen kuume ja kemoterapiaan liittyvät myrkyllisyydet.

Lisää kantasolutransplantaatiotutkimuksia MS: ssä

JAMA: n vuonna 2015 tekemässä tutkimuksessa 123 osallistujaa, joilla oli relapsoiva-remitting MS ja 28 osallistujaa, joilla oli sekundaarisesti progressiivinen MS, joutuivat kantasolujen siirtoon.

Osallistujia seurattiin keskimäärin 2,5 vuoden ajan. Toisin kuin aikaisemmalla tutkimuksella, näiden potilaiden immuunijärjestelmät tukahdutettiin sen sijaan, että ne pyyhittiin pois ennen kantasolujen infuusiota - jota kutsutaan ei-myeloablatiiviseksi kantasolutransplantaatioksi .

Tulokset viittasivat sekä relapsien lukumäärän vähenemiseen että gadoliniumilla tehostettujen MS-vaurioiden määrään kaikilla kantasolusiirteen jälkeisten MRI-kantojen kohdalla. Brain MRI: t oli saatu päätökseen kuusi kuukautta siirron jälkeen ja sitten vuosittain.

EDSS-pisteet parantuivat myös yhdellä tai useammalla pisteellä 50 prosentilla osallistujista 2 vuoden aikana ja 64 prosentilla 4 vuoden osallistujista. EDSS-pistemäärä mittaa MS: n vakavuuden ja etenemisen vammaisuuteen. Mutta tämä parannus näkyi vain niillä, joilla on relapsoivaa remitting MS (ei niitä, joilla on sekundaarisesti progressiivinen MS), ja niillä, joilla oli MS 10 vuotta tai vähemmän.

Tässä tutkimuksessa oli huomattavasti vähemmän huolestuttavia sivuvaikutuksia - ei kuolemia tai vakavia infektioita. Tämä johtuu todennäköisesti suppressiosta, joka on poistettu immuunijärjestelmästä ennen kuin kantasolut infusoitiin.

Word From

Vaikka tämä on jännittävää tutkimusta, asiantuntijat ovat edelleen varovaisia. Nämä kokeilut ovat pieniä ja puuttuvia kontrolliryhmiä. Suurempia ja pitkäaikaisempia tutkimuksia tarvitaan todella ymmärtämään kantasolujen siirron hyötyjä ja turvallisuutta MS: n hoidossa. Myös kantasolujen siirron terveysriskit ovat hyvin todellisia. Niinpä etsimällä tapoja vähentää näitä riskejä on nykyinen ja painava haaste.

Lisäksi, vaikka kantasolusiirto hyväksytään MS: lle, se voi olla terapia, joka on varattu niille, joilla on vaikeampia MS: ää, jotka ovat epäonnistuneet perinteisillä hoitomuodoilla, kuten interferoneilla tai Copaxonilla, ei välttämättä, että se ei toimi niille, joilla on lievempi sairaus , mutta vain siitä, että riskit eivät ehkä ole sen arvoisia.

Lähteet:

American Cancer Society. Kantasolusiirto syöpään.

Atkins et ai. Immunoablaatio ja autologinen hemopoieettinen kantasolutransplantaatio aggressiiviselle multippeliskleroosille: monivaiheinen yksiryhmävaihe 2 -tutkimus. Lansetti. 2016 kesäkuu 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.

Burt RK et ai. Ei-myeloopaattisten hematopoieettisten kantasolujen siirto, jolla on neurologinen vamma, potilailla, joilla on relapsoivaa remitting-multippeliskleroosia. JAMA . 2015 Jan 20, 313 (3): 275-84.