Mitä tarkoittaa "merkittävä"? Lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden kliinisessä tutkimuksessa löydös, jonka mukaan tuloksena olevat tiedot (tiedot) ovat "tilastollisesti merkittäviä", on tieteellinen tapa sanoa, että tulos ei todennäköisesti olisi tapahtunut sattumalta. Siksi tulos johtuu todennäköisesti tutkittavan lääkityksen vaikutuksista.
P-arvojen ymmärtäminen
Tietysti tämä johtopäätös ei ole niin yksinkertainen kuin se kuulostaa.
Tutkijat käyttävät tyypillisesti hyvin tunnettua ja luotettavaa tilastomenetelmää mittaamaan ja arvioimaan tuloksia tutkimuksesta tutkimukseen. Sitä kutsutaan "p-arvoksi" ja se mittaa todennäköisyyden, että tutkimuksen tulokset sattuivat sattumalta.
P-arvo antaa prosenttiosuuden tästä todennäköisyydestä, joka perustuu tutkimustulosten tilastollisiin testeihin. Joten, jos p-arvo on 0,01, on 1 prosentin todennäköisyys, että tulos johtuu sattumasta ja 99 prosentin todennäköisyydestä, että se ei ollut, vaan se johtui lääkityksen vaikutuksesta.
P-arvojen yleisin raja-arvo on 0,05 - eli jos p-arvo on 0,06, sitä ei pidetä tilastollisesti merkitsevänä. Toisaalta, jos p-arvo on 0,04, tulos on tilastollisesti merkitsevä.
Mikä on "nollahypoteesi"?
Saatat tietä, että sana "null" liittyy "nollaan". Tällaisessa tilastollisessa mittauksessa tutkijat alkavat olettamalla nollaeroa esimerkiksi uuden lääkkeen ja vanhemman välillä.
Tämä voi tuntua oudolta, koska he haluavat selvittää, onko uusi parempi kuin vanhempi. Mutta se toimii. Näin:
Sanotaan, että tutkimuksen tarkoituksena on nähdä, onko uusi lääkitys parempi kuin vanhempi. Nollahypoteesi on sanottu, "Efektin (potilaan lopputulos) välillä ei ole eroa uusien lääkkeiden X ja vanhempien lääkkeiden Y välillä." P-arvo 0,04 tarkoittaa seuraavaksi: Tutkimustietojen perusteella on 4 prosentin todennäköisyys, että näiden kahden lääkkeen välillä ei ole eroa.
Tietenkin tämä tarkoittaa sitä, että 96 prosentin mahdollisuus on, että niiden välillä on ero.
Mitä "Merkittävä" tarkoittaa? Real-Life-esimerkki
Käyttääksesi todellista esimerkkiä, katsotaan REGARD-tutkimusta MS-taudista. Tässä tutkimuksessa verrattiin Copaxone- lääkitystä Rebifiin .
Yksi tulos (tulos) tutkittiin ajanjaksolla, joka kului ennen kuin potilaiden ensimmäinen MS menetti uudelleen 96 viikon hoidon jälkeen. (Tutkimuksen termi on "aika ensimmäiseen relapsiin.") P-arvo tätä eroa varten oli p = 0,64, mikä tarkoittaa, että koska p-arvo oli suurempi kuin 0,05, tilastollisesti merkitsevää eroa ei ollut ensimmäinen relapsi potilailla joko lääkityksestä. Toisin sanoen 64%: n todennäköisyys oli, ettei tilastollisesti merkitsevää eroa ollut.
Kuitenkin toinen tutkittu tulos oli niiden aktiivisten vaurioiden määrä, jotka havaittiin näiden kahden ryhmän MRI-skannauksilla . Kävi ilmi, että Rebifillä hoidetuilla tutkimushenkilöillä oli keskimäärin 0,24 MS-leesiota tutkimusta kohden, kun taas Copaxone-hoitoa saavilla potilailla oli keskimäärin 0,41 leesiota skannausta kohti. Tässä tapauksessa p = 0,0002 eli tämä oli tilastollisesti merkitsevä löydös.
Mitä "merkitsevä" tarkoittaa yksittäisille potilaille ja heidän lääkäreilleen?
On tärkeää muistaa, että "tilastollisesti merkitsevä" ei välttämättä tarkoita sitä, että jokin on kliinisesti merkittävää tai mielekästä yksilöille.
Esimerkiksi edellä käsitellyssä tutkimuksessa aktiivisten MS-leesioiden lukumäärän ero on pieni, vaikka se on tilastollisesti merkitsevä. Joten se ei todennäköisesti olisi tärkein syy lääkärin valitsemaan jotain lääkkeistä toistensa suhteen. Lääkäri saattaa antaa muita tekijöitä enemmän painoa hoitopäätöksessä. Esimerkiksi lääkkeiden sivuvaikutukset, kustannukset ja injektiotaajuus.
Kiinnitä huomiota kun tarkastellaan kliinistä tutkimuskertomusta
Kuten voitte epäillä, on monia muita tekijöitä (esimerkiksi kuinka monta osallistujaa tutkitaan tai miten tuloksia mitataan), jotka voivat vaikuttaa kliinisen tutkimuksen lopullisiin p-arvoihin.
Kuitenkin tietäminen, mitä p-arvoilla on, on valtava etu sen ymmärtämiseen, mitä kliinisen tutkimuksen tiedot tarkoittavat tutkijoille, lääkäreille ja potilaille.
Lue ainakin tiivistelmä (lyhyt yhteenveto) tutkimuksesta. Se voi antaa enemmän tietoa lääkkeestä kuin voit saada yhden rivin mainosta markkinointikappaleessa tai esitteen otsikossa.
Lähde:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; REGARD-tutkimusryhmä. Vertailu ihonalaisesta interferoni beeta-1a: sta glatirameeriasetaatilla potilailla, joilla on relapsoiva multippeliskleroosi (REbif vs glatiramerasetaatti relapsoivan MS-taudin [REGARD] tutkimuksessa): monikeskustutkimus, satunnaistettu, rinnakkainen, avoin tutkimus. Lancet Neurol. 2008 Oct; 7 (10): 903-914.