Huumeputki koostuu lääkeaineiden ryhmästä, jota eri lääkeyhtiöt kehittävät milloin tahansa. Kaasuputki läpäisee 4 päävaihetta: löydökset, prekliiniset kliiniset tutkimukset ja markkinointi (joka tapahtuu hyväksymisen jälkeen).
Nykyään Yhdysvalloissa on noin 5 000 huumeiden kehitystä eri olosuhteissa.
Tutkijat pyrkivät kehittämään huumeita potilaille, joilla on täyttämättömät tarpeet. PhRMA: n (American Pharmaceutical Research and Manufacturers of Pharmacy) mukaan "Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi vuonna 2014 51 uutta lääkettä eri taudin alueilta. Lääkevalmistekomitea hyväksyi neljäkymmentäyksi Arviointi ja tutkimus (CDER) FDA: ssa, suurin määrä vuodesta 1996. CDER-hyväksyntöjen joukossa 41 prosenttia tunnistettiin ensimmäisen luokan lääkkeiksi, eli ne käyttävät ainutlaatuista toimintamekanismia sellaisen lääketieteellisen tilan hoitamiseksi, joka eroaa kaikista muu hyväksytty lääke. "
Kehitys nivelreuma-lääkkeitä
Vuodesta 1998 lähtien, kun Enbrel (etanercept) oli ensimmäinen nivelreumailmalle myytävä biologinen lääke , biologiset DMARD-lääkkeet (biologiset taudin modifioivat antireumaattiset lääkkeet) muuttivat sairauden hoitoon liittyviä sairauksia. Spesifisten molekyylien ja solujen kohdentamiseksi nivelreuman etenemiseen, biologiset DMARD: t ja uudemmat DMARD: t, jotka tunnetaan nimellä JAK-inhibiittorit, ovat parantaneet ennusteita monille potilaille ja tekivät joidenkin potilaiden kliinisen remission mahdolliseksi.
Useita biologisia DMARD-lääkkeitä on hyväksytty ja markkinoitu Enbrelin hyväksymisen jälkeisinä vuosina. Enbrel on TNF-estäjä . Muita esimerkkejä tällä hetkellä markkinoiduista TNF-inhibiittoreista ovat Remicade (infliksimabi), Humira (adalimumabi), Cimzia (certolizumab pegol) ja Simponi (golimumabi). Vuonna 2012 hyväksyttiin yksi JAK-estäjä, nimeltään Xeljanz (tofasitinibi) .
Lisää DMARD-kortteja on kehitteillä.
Biologiset DMARD-proteiinit ovat suuria molekyyliproteiineja, jotka on injektoitava tai infusoiduttava. JAK-estäjät ovat pienimolekyylisiä proteiineja, joita annetaan oraalisesti (suun kautta).
Vuonna 2014 PhRMA ilmoitti, että 92 lääkettä oli kehitysvaiheessa tuki- ja liikuntaelinsairauksiin ja -olosuhteisiin. Näistä 55 kehitettiin nivelreuman hoitoon. Ne lääkkeet, jotka saavuttavat vaiheen 3 kliiniset tutkimukset, jotka ovat parhaiten kiinnostuneita. Vaiheen 3 testaus tyypillisesti sisältää yli 1000 potilasta pyrkiessä osoittamaan turvallisuutta ja tehokkuutta. Tulokset esitetään FDA: lle lääkkeen lopullista hyväksyntää varten.
Mikä on Pipeline?
Baricitinibi on JAK-estäjä kehittämässä Eli Lillyn kautta. Jos se hyväksytään, baricitinibi olisi toinen JAK-estäjä hyväksytty. Baricitinibi estää JAK1: n ja JAK2: n. JAK-estäjien hoito on tarkoitettu sellaisille aikuisille, joilla on keskivaikea tai vaikea aktiivinen nivelreuma, joilla on ollut puutteellinen vaste metotreksaatille tai jotka eivät siedä metotreksaattia. Yksi analyytikko kertoo, että baricitinibillä on 65 prosentin mahdollisuus hyväksynnästä. Jos se hyväksytään, sen odotetaan olevan kilpailukykyinen kilpailijalleen Xeljanzin kanssa hinnoittelusta riippuen.
Sarilumabi on Sanofi / Regeneronin kehittämä IL-6-estäjä. Sarilumabilla on käynnissä useita vaiheen 3 kokeita. Yhdessä tutkimuksessa sarilumabi ja metotreksaatti olivat tehokkaampia potilaille, joilla oli keskivaikea tai vaikea nivelreuma kuin pelkkää metotreksaattia, ilman ilmeisiä turvallisuusongelmia. Tämä lääke, jos se hyväksytään, kilpailee toisen IL-6-estäjän, Actemra (tocilizumabi) kanssa.
Secukinumab on Novartis Pharmaceuticalsin kehittämä IL-17-inhibiittori. Secukinumabi on tarkoitettu potilaille, joilla on nivelreuma, joilla ei ollut riittävää vastetta TNF-estäjillä tai jotka eivät kyenneet sietämään hoitoa TNF-estäjillä.
Tällä hetkellä ei ole olemassa mitään muuta lääkeainetta, joka kohdistaa IL-17: n tulehdusreittiin .
Toinen odotettavissa oleva lääke, Johnson & Johnsonin sirukumabia, ei hyväksytty FDA: n syyskuussa 2017. Se kohdistuu samaan reittiin kuin ACTEMRA (IL-6), mikä auttaa vähentämään tulehdusta. Kuitenkin FDA mainitsi "epätasapainon" ihmisten kuolemantapausten määrässä, jotka ovat saaneet lääkettä vastaan lumelääkettä kokeissa, mikä on alun perin esitetty FDA: n neuvoa-antavan paneelin suosituksessa .
biologisesti samankaltaiset lääkkeet
Kehossa on myös muutama biosimilari. Amgen kehittää ABP 501: n, joka on Biirimilar Humiraan. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals kehittää BI 695500: ta Rituxan (rituximab) biosimilarina. Coherus Biosciences kehittää CHS-0214 Enbrel-biosimilaarina. On huolestuttavaa, että biosimilaariset tuotteet vastaavat alkuperäistä lääkettä samoin kuin biosimilaarien FDA: n hyväksymisprosessia.
> Lähteet:
> FDA: n esittelyasiakirja. Niveltulehduksen neuvoa-antavan komitean kokous.
> PhRMA.2015 profiili. Biologinen farmaseuttinen tutkimusala.
> Regeneron ja Sanofi esittävät tulokset Sarilumabin keskeisestä vaiheesta 3 Sarilumabin tutkimuksessa amerikkalaisen reumatologian kokouksessa. 8. marraskuuta 2015.
> Reumatoidinen niveltulehdus (RA) New Drug Pipeline. 11. joulukuuta 2014.